El cannabidiol (CBD) podría reducir la frecuencia de las crisis y tener un perfil de seguridad adecuado en niños y adultos jóvenes con epilepsia altamente resistente al tratamiento. Este es el resultado de un estudio abierto realizado con 214 pacientes entre el 15 de enero de 2014 y el 15 de enero de 2015 en varios centros de EE.UU. (Nueva York, Filadelfia, Boston, Chicago, San Francisco, Miami, Houston, Atlanta, Salt Lake City, Winston Salem, Columbia). Los enfermos recibieron dosis de 2’5 mg/kg de peso al día de CBD por vía oral, aumentandola hasta intolerancia o hasta una dosis máxima de 25 mg/kg o 50 mg/kg al día (dependiendo del estudio). 162 (76%) de los pacientes con al menos 12 semanas de seguimiento después de la primera dosis de cannabidiol fueron incluidos en el análisis de seguridad y tolerabilidad, y 137 (64%) en el análisis de eficacia.
En el grupo de seguridad, el 20% tenían síndrome de Dravet y el 19% síndrome de Lennox-Gastaut. El resto presentaban epilepsias intratables de diferentes causas y tipos. Se informaron eventos adversos en el 79% de los 162 enfermos del grupo de seguridad. Los eventos adversos notificados en más del 10% de los casos fueron somnolencia (25%), disminución del apetito (19%), diarrea (19%), fatiga (13%) y convulsiones (11%). Cinco (3%) pacientes interrumpieron el tratamiento debido a un evento adverso. Se informaron eventos adversos graves en el 30% de los enfermos, incluyendo una muerte súbita inesperada considerada como no relacionada con la ingesta de CBD. 12% de los enfermos tuvieron eventos adversos graves posiblemente relacionados con el uso del cannabidiol, el más común de los cuales era el estado epiléptico (6%). La frecuencia mensual media de convulsiones motoras era 30’0 antes del inicio del estudio y 15’8 durante el período de tratamiento de 12 semanas. La reducción media en crisis motoras mensuales fue del 36’5%.